Por meio de um acordo global, a empresa anuncia a terapia de primeira linha para a doença
A Boehringer Ingelheim anunciou uma parceria global com a UK Fibrose Cística Gene Therapy Consortium (GTC), Imperial Innovations e Oxford BioMedica (OXB) para o desenvolvimento de uma terapia de primeira linha de longa duração para os pacientes com fibrose cística. A nova parceria reúne a liderança acadêmica da GTC no desenvolvimento de terapias genéticas e da OXB em produzir terapias baseadas em vetores virais, bem como a capacidade de a Boehringer Ingelheim em descobrir e desenvolver agentes terapêuticos inovadores.
A fibrose cística é uma doença hereditária que causa infecções pulmonares persistentes, que geralmente limitam a função respiratória do paciente. Há mais de dois mil mutações identificadas nos genes do Regulador da Condutância Transmembrana da Fibrose Cística (CFTR), e muitas delas influenciam as chances de uma pessoa desenvolver a doença, que afeta cerca de 70 mil pessoas em todo o mundo. Os tratamentos existentes, como as que estão em processo de desenvolvimento, apenas diminuem a velocidade de progressão da doença. Por isso, a fibrose cística continua a ser associada a uma alta taxa de mortalidade, além da quantidade de terapias que os pacientes necessitam para o tratamento da doença é alta. Além disso, os tratamentos disponíveis provocam efeitos diferentes, dependendo da mutação que causa a fibrose cística. Em função disso, há uma necessidade crítica de terapias que tratem todas as mutações do gene CFTR, e a terapia genética tem o potencial para resolver este problema.
Nova abordagem de tratamento
A aliança, anunciada pela Boehringer Ingelheim centrar-se-á em uma nova abordagem usando o vetor lentiviral deficiente para a replicação em uma formulação da aia, que vai introduzir uma cópia saudável do gene CFTR nas células pulmonares. Esta metodologia tem demonstrado uma alta eficiência na transferência de genes, além de oferecer a possibilidade de repetição do tratamento para manter o efeito terapêutico. A terapia genética é o único método que, até o dia de hoje, é capaz de obter todas as mutações do gene CFTR, com potencial para oferecer uma opção de tratamento universal.
A Boehringer Ingelheim tem a opção de licenciar os direitos mundiais exclusivos para desenvolver, produzir, gravar e comercializar a terapia genética baseada em vetores lentivirais para o tratamento da fibrose cística. Durante este período, os parceiros trabalharão juntos neste projeto com o financiamento da Boehringer Ingelheim.
Fonte: Boehringer Ingelheim
Imagem: Shutterstock
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Fonte: guiadafarmacia.com.br/boehringer-ingelheim-traz-alternativa-a-fibrose cistica