No
agosto, o Food And Drug Administration (FDA), órgão regulador da indústria
farmacêutica dos estados UNIDOS, aprovou o primeiro medicamento baseado na terapia de RNA
de interferência (RNAi). Trata-Se do patisiran, indicado para pessoas de
polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença de difícil diagnóstico,
rápida progressão e que, após os primeiros sintomas, costuma levar à morte
em 10 anos. O tratamento, que até agora se limitava aos sintomas e uma opção bem
mais radical: o transplante de fígado.
Estudos sobre o patisiran mostraram que a droga foi capaz de travar a progressão de
e reverter os danos já causados pela doença. O segredo por trás de uma substância é
um mecanismo natural de controle de proteínas, descrito pelos cientistas Andrew
Z. Fire e Craig C. Mello, e que lhe valeu o prémio Nobel da medicina de 2006. Até a
a investigação da dupla, se sabia que a fabricação dos blocos construtores da vida
dependia do RNA mensageiro. No entanto, os cientistas descobriram que, no núcleo
de todas as células, existe um outro tipo de RNA de interferência (RNAi).
Esta molécula silencia os genes que dão as ordens para a montagem de proteína,
evitando-se, assim, um excesso em sua produção.
O gene responsável pela proteína silenciado, não há mais produção da versão mutante. E, com a capacidade de auto-limpeza e reparação do organismo, as fibras amilóides que se formam no organismo dos portadores da doença vão sendo reduzidas dos órgãos, onde se acumulam. Assim, não só a PAF não avança, como o faz a regressão dos compromissos associados. Além disso, não foram observados efeitos colaterais significativos nos pacientes tratados.
Fonte: Diário De Sevilha
Fonte: panoramafarmaceutico.com.br/2018/12/21/aprovação-memoria